解析|浅析澳洲医疗板块潜力股PAR

2020年08月24日



近期医疗板块频频成为各投资者关注的焦点,在生物制药行业中,除了大龙头CSL以及前几天介绍的MSB之外,还有什么公司值得关注呢?今天就让我们了解一下专注于骨关节炎等疾病治疗药物的制药公司Paradigm Biopharmaceutical(ASX:PAR)。


1.Paradigm Biopharmaceutical公司简介

公司是一家澳大利亚生物制药公司,致力于对Pentosan Polysulphate Sodium(PPS)进行药物再利用研究(药物再利用是指利用已经被FDA或其他监管机构批准上市的药物来治疗原定用途之外的其他疾病,由于获批药物的安全性和有效性已经被大量数据证实,该方法可以大幅缩短研究过程,加快FDA审核),用来治疗骨关节炎,甲型病毒性关节炎,骨髓水肿,黏多糖贮积病(MPS)以及呼吸疾病等,主要利用PPS具有的抗炎和组织再生特性。PPS目前被FDA批准的用途为治疗间质性膀胱炎和深静脉血栓形成。


图1:传统药物研发与药物再利用研究路线对比,

药物再利用所需上市获批时间大幅缩短

2.四季度报告总结

  • 截止到20财年6月30日,公司的现金储备约为1.04亿澳元,尽管这个季度的净运营现金流支出达到470万澳元,但是现金储备还是在上个季度的7450万澳元的基础上又增加了2590万澳元,这也对接下来的第三阶段产品研究项目提供较充足的资金。

  • 3月份公司增发约2700万普通股,向澳洲和海外机构融资3500万澳元,主要用来支付治疗骨关节炎的第二个3期临床试验费用(共招募400个病人,在欧洲进行)。公司目前的资金足够完成骨关节炎和MPS注册之前的全部临床项目。

  • 公司进入到标普ASX300指数当中。

  • 与美国FDA的研究性新药(IND)前会议中确认了旗下产品PPS的复杂性和稀缺性,并且此款产品是美国FDA唯一认证的PPS。

  • 34名病人的参与的特殊访问方案(SAS)所得数据将会在3期临床试验中使用。慢性疼痛指标WOMAC显示平均下滑44.9%,此外30名病人已报告注射性PPS对骨关节炎改善起到积极作用。

  • 在美国EAP的项目里共招募10名患者使用候选产品(Zilosul®)进行为期12周的治疗后,根据WOMAC疼痛分量表显示,药物治疗帮助患者有效的减少65%疼痛。同时显示该产品在3期临床试验中患者没有出现严重的药物副作用。

  • 公司目前正在与澳洲大学签订商业化研究协议。研究项目目标为探究注射性PPS对病毒引起的呼吸性疾病是否具有安全性和有效性。

  • Paradigm即将完成撰写骨关节炎2b期临床试验和病毒性关节炎2A期临床试验结果的学术文章。预计文章将在2020年第四季度在国际期刊完成发表。


3. 除关节炎外其他研发项目进展

MPS-I

4月底,MPS-I通过美国EAP治疗项目,并获得美国药监管理局FDA罕见药物认证;在8月11日,Paradigm的MPS-VI项目收到来自欧洲药品管理局(EMA)罕见药认证。目前PPS药物针对MPS-I和MPS-VI的治疗项目均已获得美国FDA和欧洲EMA的罕见药认证。该认证为政府机构对罕见病药品开发企业的刺激政策,获得该认证的企业可以获得税务减免,NDA/BLA申请费用减免,获批后长达7年的市场独售权以收回药物研发成本等利好。 目前MPS-1的标准疗法骨髓移植和酶替代疗法对一些器官作用效果有限,而PPS预计能够减轻MPS-1病人的疼痛和僵硬感。


MPS-VI

美国药监局FDA和欧洲药监局EMA均对MPS-VI 2/3阶段的临床试验设计方案提供了指导,这次的指导对于MPS-VI项目2/3阶段的临床实验研究设计和终点选择提供了有价值的反馈,可能缩短对该项目最后阶段的研究时间。


图2:公司核心药物再利用研究产品PPS结构图


4. 市场空间

黏多糖贮积病(MPS)是一类罕见病,全部类型的MPS患者发生率约为0.0035%。目前MPS的标准疗法不足以治疗关节炎等带来的疼痛,这些药物的市场空间为每年约14亿美元,而BioMarin的酶替代疗法每年费用为30-60万美元,MPS急需成本更低的治疗方法出现。


骨关节炎方面,该疾病是美国最常见的关节病,60岁及以上的男性发病率约为10%,女性约为13%。美国共有5440万成年人患有关节炎,全球共有2.4亿患者。


注射性PPS目前没有在澳洲注册,不过在全球7个主要药物市场中,有4个市场已批准注册。在欧洲市场中,该疗法注册适应症为抗血栓试剂。


5. 短期催化剂

Paradigm目前需要获取进一步的数据为下一阶段(Zilosul®)通过TGA临时批准做准备。而来自67名参与者的特殊访问方案(SAS)项目的最新数据预计将会在2020年第四季度公布。该数据将会扩展SAS项目的参与者至100名以上,并且包括2期临床试验的安全数据。不过该实验数据能否获得TGA临时批准依然存在不确定性。预计TGA可以在2021年下半年做出是否给出临时批准的决定(注:TGA相比其他国家监管机构审批严格程度相对较低)。


此外,公司7月底公布了美国EAP项目(Zilosul®)结果,该项目在4月30日已经完成最后一名患者的治疗。临床试验数据显示,根据WOMAC指标来看,参与人群获得了平均65%的疼痛程度下滑,所有参与人群都获得了疼痛感改善,与2b期临床试验结果吻合。如果该项目能够在3期临床试验中显示相同的效果,则有望补充或替代目前对于中重度骨关节炎的标准治疗。目前标准治疗药物为鸦片类药物和非类固醇消炎药,Zilosul®拥有更好的疗效(65% vs 30%)以及更少的副作用。


公司预计在21财年出席多个海内外线上会议,并将临床研究项目宣传给新的投资者。公司拥有多个第三阶段项目,未来将会吸引更多机构投资者。

总结

总的来说,Paradigm现阶段拥有较充足的研发资金,并没有因为新冠疫情使得其临床试验进展有所放缓。此外,公司最大股东CEO Rennie先生(占约8.7%的股份)自愿将其股份锁定至2022年12月,体现出其对公司发展的高度自信。公司产品管线中研发的多个项目获得美国药监局FDA和欧州药监局EMA的罕见药认证,关于骨关节炎的研发项目目前为止较为顺利。值得关注的是,公司研究的多个项目都将在短中期进入下一阶段临床试验,而后阶段临床试验的初步以及最终数据统计结果将对公司股价以及产品商业化的发展起到决定性作用。









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